全球首创！我国原创RNA编辑技术应用于DMD治疗

　　6 月 10 日，昌平实验室联合北京大学魏文胜教授团队发布重磅科研成果，其自主研发的 LEAPER RNA 编辑技术，在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗领域取得世界级突破。相关技术研发与临床应用两项成果，于同日在线发表在国际顶尖期刊《细胞》。这既是国内原创 RNA 编辑技术首次迈入临床研究阶段，也是全球范围内首次将 RNA 编辑技术用于 DMD 病症治疗。

 

 

　　杜氏肌营养不良症由基因突变引发，属于严重遗传性罕见病。患者多在幼年发病，伴随进行性肌肉萎缩、运动功能逐步丧失，最终常因呼吸衰竭或心力衰竭离世。我国 DMD 患者基数庞大，目前临床现有疗法仅能延缓病情发展，无法从根源上逆转病程，全球医学界始终缺乏有效根治手段。

 

 

　　针对这一医学难题，魏文胜团队依托 LEAPER 技术平台，成功开发出 RNA 外显子跳跃疗法。该系统可精准定位肌肉细胞内异常的 DMD 基因，通过剔除基因特定序列修复读码框，促使细胞合成功能正常的蛋白质，帮助受损肌肉恢复生理活性。

 

　　相较于传统技术，LEAPER 具备鲜明优势：无需额外递送外源编辑酶，仅依靠一段人工设计的 RNA 分子，就能调动人体细胞内天然存在的功能酶，完成靶向 RNA 精准编辑。该技术路径安全性更高、应用潜力广阔，也是精准医学重点发展方向，在遗传病、神经系统疾病等领域拥有巨大转化价值。

 

 

　　团队携手上海交通大学等多家单位，基于 LEAPER 技术研发出候选药物 LE051。临床数据显示，3 名接受治疗的患儿经过为期一年的随访，运动功能均得到显著且持久的改善，验证了该疗法的临床有效性。

 

 

　　此次技术突破，标志着我国在 RNA 编辑、核酸药物、基因治疗等前沿赛道抢占国际先机，大幅提升相关领域全球竞争力。

 

　　昌平实验室主任谢晓亮院士表示，LEAPER 技术的研发与临床转化，是实验室依托原创基础研究、推动创新药物落地的典型范例，期待这项前沿技术能为更多重大疾病、罕见病患者带去治疗新希望。