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拜耳A型血友病新药在日本提交上市申请

news.PharmNet.com.cn 2017-10-19 生物谷  字号:放大 正常
  医药网10月19日讯 德国制药巨头拜耳(Bayer)近日宣布已向日本监管机构提交了长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII(PEG-rFVIII)产品BAY94-9027(damoctocog alfa pegol)治疗A型血友病的生物制品许可申请(BLA),该产品在特定的位点进行了聚乙二醇化,因此具有延长的血液半衰期。
 
  此次监管文件的提交,是基于III期研究PROTECT VIII的积极数据。该研究结果显示,BAY94-9027每7天1次、每5天1次、每周2次预防性用药时,具有良好的预防出血作用。此外,BAY94-9027也能有效控制手术过程中的出血事件以及有效治疗所有出血事件,大多数情况下只需静脉输注一次或2次。
 
  当前,A型血友病的标准护理是凝血因子VIII替代疗法,这需要定期输注并维持足够VIII水平足够高,以预防出血。鉴于目前市面上的VIII产品半衰期短,预防性用药可能需要频繁给药,通常为每隔一天或每周三次。
 
  BAY94-9027通过精心设计,在重组人凝血因子VIII蛋白表面插入一个半胱氨酸残基(Cys),并以此作为聚乙二醇(PEG)聚合物的附着位点,来达到延长半衰期的目的,同时保留rFVIII的生物学活性。
 
  A型血友病也被称作凝血因子VIII缺陷或经典血友病,这是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量或分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病,多发于男性。A型血友病通常是由体内VIII因子缺乏引起,其特点是患者血液不能正常凝固,导致不受控和频繁的持续或自发性出血,特别是出血进入关节、肌肉或其他组织,导致慢性关节损害。外部伤害,即使是轻微的,也可能导致严重后果。与正常人相比,A型血友病患者凝血时间显著延长。据估计,A型血友病的发病率约为5000分之一,欧洲大约3万例患者,美国大约1.4万例,日本大约5000例。
 
  在过去的几十年中,血友病临床治疗已取得了长足的进步,患者预期寿命已从1920年的11.4年提高至正常人寿命。目前,血友病领域的研究目标主要是减轻治疗负担,提供患者生活质量。
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