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全球首例人体内基因编辑试验实施

news.PharmNet.com.cn 2017-11-21 科技日报 字号:放大 正常
  医药网11月21日讯 美国《科学》杂志在线版17日报道了一项人类医疗史上的里程碑:科学家首次尝试在人体内直接进行基因编辑。他们向一名44岁的患者血液内注入了基因编辑工具,以永久性改变基因的方法来治愈严重遗传疾病。
 
  这项临床试验在美国加州大学旧金山分校完成,受试者是44岁的亨特氏综合征患者布莱恩·马德。亨特氏综合征是一种罕见的、威胁生命的遗传性疾病,由基因突变导致,患者细胞代谢废物无法分解,累积在组织器官中,最终产生机能障碍。
 
  马德所接受的基因编辑工具是锌手指核酸酶,而并非一直以来广受关注的CRISPR。与后者相比,锌手指核酸酶的“资历”更早,它被认为是第一代基因编辑工具,进行定位的序列更长,操作相对复杂,基因编辑的精准度也更高。
 
  本次治疗中,非致病性腺相关病毒将运载着两个锌手指核酸酶和一个正常基因,直达患者的肝部细胞。到达后,锌手指核酸酶将准确找到“工作位置”,像剪刀一样将DNA双链切开,填充进正常基因。通过DNA的自我修复机制,原有的DNA片段会接受新的正常基因。
 
  之前的“基因疗法”,是科学家们在培养皿中编辑人类细胞,再注射回人体内,并非对患者DNA直接编辑。而此前疗法也存在治疗范围有限、部分效果不持久的问题。新治疗成效将在三个月内得到确切答案,其一旦成功,将会推动基因疗法进入全面开展阶段。
 
  这项试验目前引起了一定的担忧:尽管锌手指核酸酶安全性已经过测试,动物模型也得到良好反馈,但仍会有无法预计的副作用存在。不过,美国国立卫生研究院参与批准这一项目的官员表示,到目前为止,尚没有证据表明该疗法具有危险性,因此也不应害怕。
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