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地中海贫血治疗又有新突破:对胎儿进行子宫内干细胞移植

news.PharmNet.com.cn 2018-06-25 医药网 字号:放大 正常

  在中国南方、菲律宾、泰国、印度以及中东地区较盛行的地中海贫血,进行造血干细胞移植是唯一能够根除性治愈的方式。尤其是父母双方均为地中海贫血基因携带者,宝宝在出生前边面临着重型α地中海贫血的困扰,这是最严重的一类地中海贫血。对于重型α地中海贫血,如果延迟治疗就会出现进行性贫血和心力衰竭,从而导致发育障碍。以往的治疗途径包括妊娠中期的终身输血,出生后的进一步输血,或在儿童时期进行骨髓移植。但在大多数情况下,胎儿都会在子宫内死亡或因缺乏治疗而被终止妊娠。

  日前,根据加州大学旧金山分校官网报道,加州大学旧金山分校胎儿治疗中心的MacKenzie团队针对危重妊娠中期胎儿的子宫内干细胞移植研究已取得重大突破,成功实施了这项开创性的移植手术—— 一名在出生前四个月婴儿接受了这项技术治疗,并于今年二月顺利诞生。这也是全球首个在出生之前就进行干细胞移植临床试验的患者。

  子宫内干细胞移植包括在孕龄18至25周之间提取孕妇骨髓,并分离骨髓中的造血干细胞。处理后,将造血干细胞通过孕妇腹部注入胎儿的脐静脉,使其可以在血液中循环,并发展成为健康的成熟血细胞。术中,该团队定期对胎儿进行子宫输血治疗。执行这次输血治疗的母胎医学科医生Juan Gonzalez Velez说,“在进行干细胞移植之前,需要宫腔内输血来治疗水肿。过去30年,这一直是严重胎儿贫血的首选治疗方法,我们认为患有α地中海贫血的胎儿也能从输血治疗中获益。”在该案例中, 胎儿预后不良在每次输血期间都有缓慢的改善,干细胞移植就在其中一次输血治疗中完成。 与儿童期的骨髓移植不同,胎儿的免疫系统尚未发育完全,在怀孕期间对母体细胞的耐受性更高,使得子宫内干细胞移植在没有免疫抑制治疗的情况下也能进行。

  负责该手术的Tippi MacKenzie博士说:“现在评估干细胞移植的效果还为时尚早,但我们对这名婴儿及其妈妈对治疗的耐受度感到鼓舞。她的健康出生意味着胎儿治疗给地中海贫血家庭带来了可行的选择。” 另外,负责监督婴儿治疗的医师Elliott Vichinsky表示,子宫内干细胞移植有望在出生前成功治疗疾病。未来他们计划将子宫内干细胞移植应用至其他严重和危及生命的遗传疾病。

  对此,国内希瑞研究院的执行院长王浩博士表示,胎儿医学是一门新兴的交叉学科,涉及到生物技术、基础医学及临床医学的多个领域。国内的上海市第一妇婴保健院、中山大学附属第一医院、佛山市妇幼保健院等医院均设立了专门的胎儿医学研究机构。希瑞研究院与佛山市妇幼保健院的胎儿医学研究所在干细胞与再生医学领域有深入科研合作,致力于共同推动干细胞技术的临床转化,为提高新生儿的健康做出贡献。

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