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全球首款RNAi药物patisiran进入英国早期获药计划

news.PharmNet.com.cn 2018-08-07 生物谷  字号:放大 正常
  医药网8月7日讯 Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,英国药品和健康产品管理局(MHRA)已批准将实验性RNAi药物patisiran纳入早期获取药物计划(EAMS)。
 
  EAMS是由英国MHRA推出的快速审批程序,其目标人群为英国国家服务系统(NHS)的患者,旨在使重症患者在药品获得上市批准前尽早得到治疗,以挽救生命。因此,EAMS也被媒体称为英国版的“突破性新药”新政。
 
  入选EAMS,意味着在欧盟委员会(EC)批准patisiran之前,英国符合资格的患者可以提前获取patisiran的治疗,具体为伴有多发神经病和/或心肌病症状的遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者。
 
  MHRA的决定,是基于III期临床研究APOLLO的数据。结果显示,patisiran取得了极佳的治疗效果,达到了研究的主要终点和所有次要终点:与安慰剂相比,patisiran改善了多神经病、生活质量、日常生活活动能力、步行能力、营养状况、自主神经症状。此外,在心肌受累的患者(占研究患者总数的56%)中开展的一项心脏亚组分析结果显示,与安慰剂相比,patisiran在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。
 
  patisiran作用机制
 
  patisiran是一种通过静脉注射的RNAi药物,靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)。patisiran旨在靶向并沉默特异的信使RNA(mRNA),阻断TTR蛋白的生成,这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除,并恢复这些组织的功能。
 
  目前,patisiran正被开发用于hATTR淀粉样变性的治疗。此前,patisiran已被美国FDA授予了突破性药物资格,目前正在接受FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查。FDA预计将在8月11日做出最终审查决定,EMA预计将在9月份作出审查决定。如果获批,patisiran将以品牌名Onpattro上市销售,该药将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的首款RNAi药物。
 
  业界对patisiran的商业前景也十分看好。今年6月,EvaluatePharma发布报告《World Preview 2018,Outlook to 2024》,盘点了全球20个最有价值的研发项目,patisiran以44.73亿美元的净现值(NPV)位列第18位。EvaluatePharma还预测,patisiran在2024年的销售额将达到13.08亿美元。
 
  值得一提的是,7月中旬,来自美国生物制药公司Ionis的一款反义RNA药物Tegsedi(inotersen)获得FDA批准,用于hATTR淀粉样变性成人患者治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。此次批准,使Tegsedi成为全球首个获批治疗hATTR的药物。
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