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“天价药”210万美元一剂 贵在哪?

news.PharmNet.com.cn 2019-05-30 北京青年报 字号:放大 正常
  医药网5月30日讯 瑞士药厂诺华公司研发的新药“Zolgensma”5月24日在美国上市,该药可用来治疗罕见遗传病——脊髓性肌肉萎缩症(SMA),不过一剂就要天价210万美元(约合1448万元人民币),被媒体称为有史以来最昂贵的药物。
 
  质疑
 
  天价救命药要挟父母?
 
  据美国媒体报道,一位美国男孩还在妈妈肚子里5个月的时候,就被诊断出患有SMA疾病,在他出生27天后,医生给他注射一次实验性的治疗药物,希望能修复受损基因。如今男孩已经4岁多了,身体灵活自如,没有出现SMA迹象。5月24日,美国食药局批准了该实验疗法正式上市,用于治疗2岁以下患儿的罕见单基因疾病。
 
  对此有人质疑,制药公司是以孩子的生命做要挟。公开资料显示,在美国每年大约有450至500名婴儿患有SMA。
 
  回应
 
  比传统疗法费用便宜
 
  对于社会和舆论的质疑,诺华公司CEO认为:“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术,每个病人要花300万到500万美元,但是效果远不如这些药物。”该CEO表示,如果这种疗法只进行一次,费用比目前的疗法都要便宜。
 
  该公司表示,这种基因疗法约为长期治疗费用的一半,患儿若存活5年,相当于每年平均花费42.5万美元,而现有的该疾病疗法,第一年费用就需75万美元。据了解,在美国这支天价药品在医保范围内。患儿家庭还可以选择分期付款,“就像贷款一样,保险公司会在5年内分期付款。”上述CEO介绍,这意味着,患儿家庭5年内每年支付42.5万美元。
 
  据诺华公司透露,预计今年晚些时候该药将在日本和欧盟获得批准上市。
 
  新闻内存
 
  SMA是什么疾病?
 
  SMA是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,也是导致婴儿死亡的头号遗传病因,由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生儿中就有一人受此影响,其中90%的患病婴儿活不过2岁。
 
  虽然SMA病因明确,但一直以来现有的任何医学手段对此都无计可施、无药可医。但也正因致病基因明确,近些年来基因治疗技术的发展,为该类疾病带来了希望。据诺华公司介绍,目前所有接受试验治疗的儿童都还活着,许多儿童能够坐下来、翻滚、爬行、玩耍,有些还能走路。
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