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一支1448万元 史上最贵药在美国上市

news.PharmNet.com.cn 2019-05-31  梨视频/药店经理人 字号:放大 正常
  医药网5月31日讯 一支1448万元,史上最贵药在美国上市了,网友纷纷喊话:最无奈的不是没法治,而是没钱治!
 
  近日,据梨视频消息,一支标价为210万美元,折合人民币为1448万元的史上最贵药在美国上市,用于治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症。
 
  据悉,经美国FDA批准,小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市,一支药物标价210万美元(约1448万元),堪称史上最贵药。
 
  对此,网友纷纷质疑:这是在拿孩子的命要挟家长,讨要赎金。
 
  但医药行业内部人士多数可以明白:新药研发费用往往高昂,而且时间漫长。
 
  据医药公司称,治疗该病只需一支药,且在医保覆盖范围内,还可以分期付款。通过该疗法后痊愈儿童的家长称:生命无法用金钱衡量。
 
  对于如此高昂的药价,有网友表示:只有患者为正版(原研)药品买单,才能推动更多科学家投身科研,当然贪慕名利的商人除外。
 
  也有读者认为:罕见病就是这样,医药公司不是福利院,前期几十亿美金的研发费用需要均摊到患者头上,如果不赚钱,没有人愿意投资研发。
 
  据悉,诺华公司这种用于一次性治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的基因疗法 Zolgensma 可根本性解决 1 型 SMA 的遗传病因,在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。
 
  诺华公司称治疗该病只需一支药,且在医保覆盖范围内,支持分期付款,可以五年内每年支付 425,000 美元直至付清,如果患者死亡或最终使用呼吸机,诺华甚至可以提供药物价格的一小部分补偿。
 
  此前,为解决普通人吃不起天价药的问题,诺华 CEO Vas Narasimhan 博士就曾呼吁改变美国的药物支付系统,为高达数百万美元的天价药物建立新的药物支付模式。Narasimhan 在 CNBC 评论中表示:“我们需要新的经济模型来确定,与长期慢性病治疗所节省的成本和痛苦相比,新的治愈疗法究竟有多少价值。”
 
  对于高昂的定价,诺华公司这样讲到:其实基因疗法自从诞生之日起,便与天价药画上了等号。算上 Zolgensma,至今一共有六种基因疗法获得美国 FDA 或欧洲药品质量管理局(EDQM)的批准,但是这些药物基本都很难到达患者手中。
 
  据悉,脊髓性肌萎缩(SMA)是最常见的致死性神经肌肉疾病之一,也是导致婴儿死亡的头号遗传病因,由单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起。
 
  根据疾病的发生时间和严重程度,SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型,大约 60% 的SMA患者是 1 型,也是最严重的一种类型。
 
  据估计,SMA发病率为 1/6000~1/10000,也就是说每 10000 名新生儿中就有一人受此影响,其中 90% 的患病婴儿活不过 2 岁。
 
  虽然SMA病因明确,但一直以来现有的任何医学手段对此都无计可施,无药可医。
 
  据文汇报报道,2018 年 11 月,诺华旗下 AveXis 总裁 David Lennon 在投资电话会议上表示,“400 万美元是一笔可观的资金,但我们认为这是一个具有成本效益的关键点。我们已经进行过研究,定价在 400 万至 500 万美元,才能够维持成本。”
 
  400万美元的天价消息一出,立即引发了圈内外人士的激烈讨论。
 
  如今,Zolgensma 正式上市,不是500万,也不是400万,而是210万美元,依然天价。
 
  头号遗传病杀手,做好基因筛查和产前诊断
 
  脊髓性肌萎缩症是最常见的常染色体隐性遗传病之一,患者大多在婴儿期起病,患者中60%属于重症一型患者,他们的生命周期往往不超过两岁,因此脊髓性肌萎缩症也被称做婴幼儿的头号遗传病杀手。
 
  据北京晚报消息,北京大学第一医院儿科副主任熊晖介绍说,人群中,脊髓性肌萎缩症致病基因的携带率非常高,大约为2%左右,也就是50个普通人中就有一个是脊髓性肌萎缩症基因携带者。一旦夫妻双方都是携带者,则每一胎生患儿的概率为25%,生无症状携带者的概率为50%,生一个健康孩子的概率为25%。
 
  据介绍,脊髓性肌萎缩症在新生儿中的发病率为1/6000至1/10000,临床上通过科学的携带者基因筛查和产前诊断,可以较有效地实现疾病阻断,减少新发病例。
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