资讯搜索: [订阅][投稿]
您的位置:医药网首页 > 医药资讯 > 国际动态

​2020年FDA即将迎来新挑战

news.PharmNet.com.cn 2020-01-14 蒲公英 字号:放大 正常
  医药网1月14日讯 美国食品药物管理局(FDA)是美国审查最严格的机构之一,其职责是确保食品和药品的安全。现在的政治风势要求FDA:不要为批准新药,特别是治疗孤儿疾病和绝症的药物,设置太多障碍,该机构对此的反应则令人印象深刻。
 
  FDA能否继续交付药品批准的业绩,同时阻止哪些有问题的疗法药品进入市场?
 
  在被要求实施新措施(如白宫的药品进口计划)时,它还能这样做吗?
 
  新任专员斯蒂芬·哈恩(Stephen Hahn)将在该机构上留下什么印记?
 
  随着2020年的到来,我们需要关注FDA的五个主要趋势:
 
  更快的批准
 
  FDA的主要药品审查办公室在2019年批准了48种新药,并且至少有7种药品早于《处方药使用者费用法》规定的机构截止日期之前。例如,Vertex Pharmaceuticals的Trikafta提前五个月就取得了令人瞩目的上市许可。该机构审查的所有新药均达到了PDUFA的期限。
 
  其中29种药物通过了该机构四个快速审查途径中的一个或多个。另外,有7个药物获得提前批准,甚至超过了那些加速的时间表。显然,FDA的审查速度明显加快,特别是对于该机构认为代表患者护理取得重大进步的药物而言。
 
  但是,监管机构需要意识到,不能以牺牲安全风险为代价来牺牲速度。FDA只需一次类似Vioxx规模的安全丑闻,这是Merck&Co.的重磅止痛药,被发现与心脏病发作的风险增加有关,该药被召回后,FDA便有意识放缓了快速药物审查。
 
  先进疗法
 
  FDA已经批准了两种基因疗法和CAR-T细胞疗法,因此它现在有了用于审查先进医疗产品的流程。今年可能会看到对基因疗法的更新,例如Biomarin Pharmaceuticals的血友病治疗药valrox和Sarepta Therapeutics的肌肉营养不良药,以及Bristol-Myers Squibb的CAR-T liso-cel。
 
  而且,如果该机构自己的预测是正确的,那么到2025年,每年将提交10至20种细胞和基因疗法。FDA说,它一直在加强其审查人员以实现这些预期。
 
  但是,在某个时候,可能会有一个拐点来测试该机构科学和审查人员的准备情况。该机构尚未裁定围绕诺华Zolgensma的数据操纵的丑闻,表明该机构如何需要警惕基因疗法的提交细节。
 
  药品价格
 
  FDA通常远离药品定价问题,这是由于其缺乏法定的监管权限。而且由于FDA是一个科学驱动的机构,因此,联邦政府在药品费用问题上的专业知识,主要在于其姊妹机构Medicare和Medicaid Services中心。
 
  但是,政治压力已经足够强大,以至于甚至FDA的资源都被用来针对价格问题。FDA前首席执行官斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)吹捧:创纪录的仿制批准步伐是控制药品价格的一种方法,而且该机构不想在2020年对此放松,尤其是考虑到政党和唐纳德·特朗普(Donald Trump)总统的支持。
 
  同样,将生物仿制药推向市场将是当务之急,即使这些药物通常有着复杂的法律,但FDA也将希望对其进行更多审查。
 
  但是2020年也将给FDA带来新的责任。随着新产品从加拿大和海外涌入,特朗普白宫在12月完成进口方案,这将在监督合规性和药品供应链安全方面增加新的负担。那当然是,除非该计划因制药商的法律行动或物流挑战而停止。此外,就在前专员斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)之前,FDA的立场是反对再进口方案,因此克服工作人员的惰性可能是一个挑战。
 
  尝试的权利
 
  现在的法律是,对于危及生命的患者,可以在临床试验的正式途径或FDA扩大计划之外,获得实验药物。针对未经验证的药物伤害甚至只是患者的风险,将要求该机构平衡法律的要求。这是否意味着在大多数情况下,FDA要适当脱离其作为“国家药品安全监护人”的角色?
 
  新领导
 
  面对所有这些问题,该机构正处于领导层过渡时期。斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)辞职,史蒂夫·哈恩(Steve Hahn)在去年12月接任。作为总统任命的常任理事,哈恩的任期至少可以到2021年1月20日之前,将使该机构的非常稳定,这正是FDA目前需要的。
 
  不同于他的前任是从联邦官僚机构中抽调而来的,哈恩来自学术医学界。但是,过去在美国国家癌症研究所的经验,至少应该使他为在联邦政府工作的挑战做好准备。
 
  在他宣誓就职专员的那一天宣布,他的眼前问题之一是实施重新进口计划。
 
  此外,该机构将很快为2023年及之后的财政年度的PDUFA重新授权做准备,并且将需要为该机构如何审查新药申请设定一些优先事项。随着药品审查速度的加快,可能有进一步缩短法定时间表的压力,同时要求其在做出决定时考虑在数据类型上考虑更大的灵活性。
返回顶部】【打印】【关闭

【版权声明】秉承互联网开放、包容的精神,医药网欢迎各方(自)媒体、机构转载、引用我们原创内容,但要严格注明来源医药网;同时,我们倡导尊重与保护知识产权,如发现本站文章存在版权问题,烦请将版权疑问、授权证明、版权证明、联系方式等,发邮件至pharmnet@netsun.com,我们将第一时间核实、处理。

返回医药资讯首页

食药法规APP

中医药APP