70万元天价药降至3.3万元 宁夏首位受益患儿注射成功
“诺西那生钠”注射液是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的药物，2022年1月1日，该药被纳入医保目录后，价格从近70万元一针降至3.3万元。记者20日从宁夏回族自治区人民医院获悉，1月19日，宁夏首位受益患儿小宇（化名）在该医院成功鞘内注射基因剪切药物“诺西那生钠”，给患者及家属带来新希望。
据了解，脊髓性肌萎缩症（简称SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传病，主要表现为进行性肌肉萎缩和无力，进而出现吞咽、呼吸功能的丧失。脊髓性肌萎缩症在新生儿中发病率约为1/6000至1/10000，是婴儿期最常见的致死性遗传性神经肌肉疾病，患儿如不用药，大多数无法活到2岁。
此前，脊髓性肌萎缩症属于“无药可治”的情况，全世界范围内对SMA的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法，给家庭和社会带来了沉重的负担。“诺西那生钠”注射液上市后，则为这种遗传性疾病的治疗带来了新希望。
但近70万元一针的天价，仍令许多家庭望而却步。2022年1月1日，“诺西那生钠”被纳入医保目录，报销比例高达70%，价格降至3.3万元一针，为诸多患儿家庭减轻了负担。
19日下午，宁夏回族自治区人民医院医生团队为小宇进行了鞘内注射给药，顺利完成宁夏首例“诺西那生钠”首次鞘内给药。术后小宇情况平稳，未见不良反应，30分钟后，安返病房。随后，医务人员还要对小宇进行药物、康复等系统治疗。
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