8月份中美欧批准上市新药盘点
今年8月份，中美欧共批准9款新药上市（详见表）。其中，我国批准1款新药上市，美国批准2款，欧盟批准6款；多款为“全球新”药物。
我国批准1款新药上市
8月份，我国药企神州细胞工程有限公司自主研发的瑞帕妥单抗获批上市。该药用于联合CHOP（环磷酰胺+多柔比星+长春新碱+泼尼松）方案治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤。
瑞帕妥单抗是一种人鼠嵌合IgG1型抗CD20单克隆抗体，它的结构中包含了30%的鼠抗CD20单克隆抗体的可变区Fab，以及70%的人IgG1抗体稳定区Fc片段。恒定区序列选用人抗体天然序列，在重链CH1区219位点采用的是缬氨酸。该氨基酸序列广泛应用于已上市抗体药物，可以在保证药物有效性的前提下尽可能地降低药物的免疫原性。奥妥珠单抗、奥法木单抗和阿达木单抗与瑞帕妥单抗在重链恒定区序列完全一致。该药本次获批基于其Ⅲ期临床试验结果：瑞帕妥单抗-CHOP与利妥昔单抗-CHOP治疗初治弥漫性大B细胞淋巴瘤患者对比疗效相当。
美国批准2款新药上市
根据Pharmadigger数据库数据，8月份美国共批准2款新药上市，分别为赛诺菲研发的Olipudasealpha和蓝鸟生物研发的Betibeglogene autotemcel。
Olipudasealpha是目前全球首款专门用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）的药物。ASMD是一种极其罕见的进行性遗传疾病，由酸性鞘磷脂酶活性不足而造成鞘磷脂在各种组织中积累所致，患者症状通常表现为脾或肝肿大、呼吸困难、肺部感染和不寻常的瘀伤或出血等。Olipudasealpha是一种水解溶酶体鞘磷脂特异性酶替代疗法，旨在替代缺乏或有缺陷的酸性鞘磷脂酶。该药此次批准基于ASCEND和ASCEND-Peds两项临床试验的阳性数据，其中ASCEND研究纳入了31例A/B型或B型ASMD成人患者，ASCEND-Peds研究纳入了8例A/B型或B型ASMD 12岁以下儿童患者。受试者每两周接受1次静脉输注Olipudaseal pha或安慰剂治疗，分别持续52周、64周。两项试验结果均显示，试验药组比安慰剂组的患者在肺功能改善和脾脏体积缩小上均有显著意义。此外，该药已于今年3月、6月分别在日本、欧盟获批上市。
Betibeglogene autotemcel是全球首款专门用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者的药物。β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码β珠蛋白的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平显著下降甚至缺失，需要终身接受输血治疗。虽然输血可以暂时缓解疲劳、虚弱和呼吸急促等与严重贫血相关的症状，但并不能从根本上治疗疾病，还可能产生严重并发症。Betibeglogene autotemcel是一款基因疗法，通过对从患者体内分离的造血干细胞进行体外基因工程改造，让它们能够生成功能正常的β珠蛋白。这些造血干细胞输注回患者体内后，会生成具有正常功能的血红细胞，从而极大地减少患者对输血的需求。
欧盟批准6款新药上市
根据Pharmadigger数据库数据，8月份欧盟共批准6款新药上市。其中，全球首次批准的新药有3款，它们分别为Valoctocogene roxaparvovec、Teclistamab和Lenacapavir。
Valoctocogene roxaparvovec是BioMarin制药开发的全球首款获批上市的血友病基因疗法。血友病A也称为因子Ⅷ缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传疾病，由凝血蛋白因子Ⅷ缺失或缺陷引起。血友病A以反复出血及其相关并发症为主要临床表现，其并发症主要是慢性出血性关节病变，可导致严重的关节畸形。目前，重度A型血友病的护理标准是长期终身静脉输注凝血因子Ⅷ，但频繁输注会给患者带来极大不便。Valoctocogene roxaparvovec疗法以腺相关病毒5型（AAV5）为载体，递送凝血因子Ⅷ的功能性拷贝，从而帮助患者恢复自身凝血因子Ⅷ的生产能力。该疗法的获批主要基于一项名为GENEr8-1的全球性Ⅲ期临床试验。试验结果显示，与入组前一年的数据相比，单次输注Valoctocogene roxaparvovec后，受试者的年出血率显著降低。
Teclistamab是杨森公司开发的全球首款获批上市的BCMA/CD3双特异性抗体药物。BCMA是肿瘤坏死因子受体（TNF）超家族成员，在多发性骨髓瘤（MM）患者癌细胞中高表达；CD3参与激活免疫系统抵抗感染。Teclistamab是一款使用Genmab DuoBody技术开发的、能同时靶向T细胞CD3和MM细胞BCMA的IgG4双抗药物，可将CD3+T细胞重新定向到表达BCMA的骨髓瘤细胞，以诱导针对靶细胞的T细胞免疫杀伤作用，曾获得欧洲药品管理局授予的优先药物（PRIME）资格。名为MajesTEC-1的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果显示，在纳入试验的复发难治性MM患者中，有近一半患者可以获得部分缓解或更好缓解；中位持续缓解时间约为一年半。
Lenacapavir是吉利德科学公司开发的每6个月用药1次的治疗艾滋病病毒（HIV）感染的新药。该药是一种具有多阶段作用机制的“First-in-class”衣壳抑制剂，对现有的其他药物类别没有已知的交叉耐药性，为不再对当前疗法显示有效应答的HIV感染患者提供了一种新的治疗选择。Lenacapavir获批上市是基于一项名为CAPELLA的Ⅱ/Ⅲ期临床试验。试验结果显示，在有近80%接受过大量治疗的多重耐药HIV感染患者中，Lenacapavir联合优化背景抗病毒疗法治疗方案在第52周时达到不可检测的病毒载量。
Asciminib是诺华公司开发的一种针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的变构抑制剂，可将BCR-ABL1锁定为非活性构象，为接受过二线治疗的慢性髓系白血病（CML）患者带来了更多的治疗选择。在针对既往接受过TKI治疗的CML患者的Ⅲ期临床试验中，在第24周时，与对照组Bosutinib相比，Asciminib的主要分子学缓解率提高了一倍。该药最早于2021年10月获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市。
拉米地坦由礼来公司开发，是一款三叉神经通路中的5-羟色胺1F（5-HT1F）类受体激动剂，具有高亲和力、高选择性，能穿透中枢神经系统发挥作用，缓解偏头痛症状，并且对5-HT1B受体亲和力很低，因此不会引起血管收缩。该药已于2019年10月率先在美国上市，成为FDA批准的第一个5-HT1F受体激动剂。
Efgartigimod alfa是荷兰Argenx BV公司开发的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，此前已于2021年11月在美国获批上市。Fc在人体全身都有广泛表达，Efgartigimod可与FcRn结合，减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体并阻断IgG循环。该药本次获批用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力。值得关注的是，我国再鼎医药已经与Argenx达成独家授权合作，获得在大中华区开发和商业化Efgartigimod的权利。今年7月，国家药监局已正式受理Efgartigimod在我国的新药上市申请。
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