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重症肌无力创新药国内上市 为罕见病患者生活“注入力量”

news.PharmNet.com.cn 2023-09-06 中国新闻网 字号:放大 正常
  一份蒸蛋、一份水豆腐,一些已泡至软烂的黄豆和菜梗。发布会开始前,每个座位上放置的一套重症肌无力(简称MG)患者长年累月的病号饭,让人们略微“品味”到罹患这种罕见病的个中滋味。重症肌无力创新药艾加莫德(卫伟迦®)上市新闻发布会5日在江苏苏州举行。当天,北京、上海、江苏、江西等全国十多个省市开出首批处方,为这一罕见病的患者带来全新的治疗选择。
 
  今年43岁的胡大哥来自山西大同,本是一名身体健壮的退伍军人。2020年3月,胡大哥感到眼皮不舒服,眼睑开始下垂,上班开车要专门用一只手撑着眼皮。胡大哥也去医院求过医,却始终查不出具体的病症。一年后,病症愈发严重:嘴角无力,难以微笑;咀嚼吞咽无力,最爱吃的排骨也啃不动;胸闷气短,回6楼的家要中途休息四五次。一次,在和亲友的闲聊时,亲友提到了重症肌无力这一罕见病,胡大哥这才发现自己病情的“真凶”。
 
  重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病,由神经-肌肉接头传递功能障碍引起,其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。对于患者来说,微笑、呼吸、吞咽都成了一种奢望。
 
  在1993年曾红极一时的电视剧《过把瘾》中,王志文饰演的男主角方言即罹患重症肌无力。目前,重症肌无力在我国的年发病率为0.68/10万人。2018年,全身型重症肌无力(简称gMG)被纳入国家卫健委等部门发布的《第一批罕见病目录》。
 
  据再鼎医药医学事务部执行总监李想介绍,大多数gMG患者有IgG自身抗体,其中约有75%至80%为乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性患者。艾加莫德通过其独特的作用机制能清除体内的致病性IgG抗体,在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出。今年6月底,艾加莫德获国家药监局正式批准上市。
 
  近年来,随着健康中国建设的推进,我国对罕见病的重视度也不断增加。截至今年2月底,已有199种罕见病药物在全球上市,涉及87个病种。其中,103种药物在中国上市,涉及47种罕见病。2022年,国家医保药品目录共新增了111个药品,罕见病新药等成为医保谈判焦点。再鼎医药首席商务官、大中华区总裁梁怡透露,目前,通过2023国家医保药品目录初审的药品名单之中,共有25款目录外的罕见病用药,其中也包含“艾加莫德α注射液”。
 
  出席发布会的中国医药创新促进会医药政策专委会副主任委员、国家卫健委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员刘军帅表示:“用药可及性很大程度上决定了疾病的规范治疗水平与诊疗效果,对以 gMG为代表的罕见病诊疗而言尤其如此。创新药物的上市,为gMG患者重燃回归正常生活与工作的希望。期待社会各界携手,共同探索多方共付模式,形成有罕见病特色的保障体系,让 gMG患者能有更多的诊疗及用药选择。”
 
  由中国初级卫生保健基金会发起、再鼎医药公益支持的国内首个 gMG患者关爱平台——重症肌无力加油站也于当天正式上线。
 
  通过在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区参与艾加莫德的“先行先试”项目后,胡大哥说:“现在我自身感觉非常好。第三次用药后,我把握力器捏到了50多千克,超过一般人。”他希望随着更多治疗罕见病的创新药物的推出,自己能在和亲友的合影中重拾微笑,能自己开着车游遍祖国的大好河山,能与家人长久相伴。
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