生长激素领域风云突变：维昇药业报产，长春高新迎劲敌？
备受关注的长效生长激素市场，风云突变。
日前，维昇药业宣布，国家药监局受理隆培促生长素（lonapegsomatropin）的上市许可申请（BLA）。
信息显示，隆培促生长素是一款长效生长激素，即每周注射一次，用于治疗儿童生长激素缺乏症。在此前治疗中国生长激素缺乏症儿童的3期关键临床试验中，该产品治疗52周后，年化生长速率为10.66厘米/年。
此外，隆培促生长素已分别于2021年8月和2022年1月被美国FDA及欧盟委员会（EC）批准用于儿童生长激素缺乏症，由丹麦Ascendis Pharma公司负责该产品在大中华区以外的全球临床开发。维昇药业拥有隆培促生长素在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。
业内人士表示，目前国内市场国内生长激素药物治疗渗透率依然极具潜力，即使生长激素领域面对着集采的降价考验，但长效产品的市场空间依然巨大。2024年开年以来，特宝生物的长效人生长激素怡培生长激素、维昇药业隆培促生长素先后上市申请获得受理，国内生长激素市场竞争或将进入全新的多方角力阶段。
“长效”需求是否强劲？
生长激素缺乏症（GHD）是一种严重的罕见病，以身材矮小和代谢并发症为特征。在GHD患者中，由于垂体不能产生足够的生长激素，不仅影响到儿童身高，而且对儿童的整体内分泌健康和发育也至关重要。目前补充生长激素是公认的对儿童GHD最有效的治疗方式之一。
目前已上市的生长激素主要有三大类别，分别是每天注射一次的重组人生长激素注射用冻干粉针剂（粉针剂）和重组人生长激素注射液（短效水针剂），以及每周注射一次的聚乙二醇重组人生长激素注射液（长效水针剂）。
随着技术迭代，短效制剂剂型有着被长效剂型逐渐替代的趋势。过去几年，生长激素市场逐渐成为市场关注的“顶流”，也让龙头企业长春高新在过去几年获得了“药茅”的称号。不过，省际联盟对部分产品纳入集采，尤其是短效生长激素降价压力愈发增大。因此，生长激素市场的竞争，正在向长效剂型加速延伸，相关企业产品的上市申报进度，也成了各企业在生长激素领域抢跑的关键。
据了解， 本次获受理的维昇药业隆培促生长素是采用的TransCon（Transient Conjugation， 暂时连接）专利技术为前药平台，通过独特的连接结构将载体分子与有生物学活性的原型药物暂时连接。根据所用载体的不同，TransCon前药可设计为全身或局部作用，以达到特定的治疗目标。
该药每周一次给药后，可以实现在体内以可控的方式缓慢释放未经修饰的人生长激素，其释放出的生长激素与人体分泌的内源性生长激素结构一致，且生物活性、作用机制和生理分布均与目前广泛使用的生长激素日制剂相同，确保了隆培促生长素的安全性及有效性。
2022年，维昇药业公布了隆培促生长素针对中国生长激素缺乏症（GHD）儿童的中国3期临床试验52周数据。结果表明，隆培促生长素或生长激素日制剂治疗52周后，年化生长速率（AHV）分别为10.66 厘米/年、9.75 厘米/年，达成研究主要终点，即隆培促生长素非劣于生长激素日制剂。此外，多个预设的敏感性分析证实了结果的稳健性。安全性结果显示隆培促生长素耐受性良好，安全性特征与生长激素日制剂相当。
与此同时，维昇药业与药明生物在去年年底签署合作协议，维昇药业委托药明生物进行商业化隆培促生长素原液、制剂生产的技术转移。隆培促生长素产品双腔制剂生产线将落址中国，成为全国第一条商业化双腔制剂生产线。随着其上市申请获得受理，维昇药业迈出了走向产品商业化的重要一步。
百亿级市场格局生变
据中华医学会数据显示，国内因生长激素缺乏症而真正接受治疗的患儿不足3万名，药物治疗渗透率不到1%，生长激素市场存在巨大的提高空间。据米内网统计，2022年中国公立医疗机构终端重组人生长激素（rhGH）销售规模约为67亿元；Frost & Sullivan数据预测，到2030年国内相关市场规模将增长至48亿美元。从数据不难感受到，“百亿级别”的市场格局良好，且具有进一步扩大的市场前景，随着新玩家涌入，新的变化或将加速发生。
一直以来，2014年被国内投资者视为长效生长激素市场启动的“元年”。彼时，长春高新子公司金赛药业研发的聚乙二醇化重组人生长激素水针剂（金赛增），国内第一款长效生长激素获批上市。
金赛药业自2021年起力推金赛增，该药在公立医疗机构终端的销售收入开始逐年攀升。米内网数据显示，金赛增销售额由2020年约4亿元增长至2022年超7亿元；2023上半年突破5亿元，同比增长46.37%。根据官方披露的数据，2021年长效剂型占比从12%提升到18%以上，2022年提升到23%，而2023年一季度长效占比则进一步提升到27%。
近年来中国公立医疗机构终端聚乙二醇重组人生长激素销售趋势（单位：万元）
庞大市场潜力下，本土药企纷纷入局争抢这块大蛋糕，不过由于长效化技术存在一定壁垒，目前出圈竞争者较为有限，除了刚刚上市申请获受理的维昇药业隆培促生长素，还有特宝生物的怡培生长激素（商品名：益佩生）于今年1月获受理，与前者处在同一阶段。
另一方面，进入III期临床及以上阶段的仅有数位，包括安科生物、天境生物等。
其中，安科生物的PEG化重组人生长激素注射液于2019年就已完成临床试验，不过一直处于报产前准备阶段；天境生物/济川药业的伊坦长效生长激素（TJ101）III期临床已经成功，潜在价值释放在即。在商业化方面，TJ101由儿科领域拥有显著渠道优势的济川药业负责；诺和诺德的Somapacitan已获得临床试验默示许可，拟用于治疗因内源性生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者，目前已进入3期试验阶段；尤诺金的注射用重组人血白蛋白-生长激素融合蛋白则尚处于2期临床阶段。
由上可以看出，各相关企业在生长激素领域都在抢跑上市进度。2024年，在金赛增独占市场十年后，生长激素领域正式迎来强力的竞争对手，国内百亿生长激素市场格局正发生变化。
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