专家：中国血友病从按需治疗向个体化预防治疗转变

　　血友病是一类遗传性出血性疾病。4月17日是世界血友病日。中国医药教育协会止血与血栓分会副主任委员、中国罕见病联盟血友病学组主任委员杨仁池教授17日对记者表示：“中国的血友病诊疗模式已经从传统的按需治疗方式向更积极、更高效的个体化预防治疗转变。随着诊疗方案不断完善，中国的血友病诊疗将更加规范化、个体化、精准化，更多患者能够实现‘零出血’的治疗目标。”

 

　　据了解，出血性疾病是由于身体止血功能异常而导致的疾病统称，患者的主要特征为出血不止。这类疾病的发病机制各异且种类繁多。

 

　　记者在此间获悉，由中国红十字基金会发起、跨国药企支持的“百科名医汇—国际血友病日—血友病百城关爱主题义诊”项目正式启动，计划在2024年4月至5月期间，覆盖全中国30个城市，将为超过600名患者提供帮助。据悉，今年，世界血友病日以“认识出血性疾病，积极预防和治疗”为主题，呼吁关注所有出血性疾病，提升科学认知，提高规范化诊疗水平，让每一位出血性疾病患者享有更积极、更高效的治疗。中国红十字基金会副秘书长郭阳希望通过此次合作进一步促进中国血友病诊疗水平的提高，推动中国血友病领域的行业发展，为患者带来健康福音。

 

　　在采访中，记者了解到，血友病主要分为A型和B型，其中，A型血友病最为常见。从发病机制来看，A型血友病患者体内先天缺乏凝血因子Ⅷ，常发生关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或在轻微创伤后出血难以停止。如果患者不及时接受治疗，可能导致关节畸形和假性肿瘤等问题，严重者甚至危及生命。

 

　　据介绍，血友病是可医可治的。近10年来，中国血友病诊疗取得了长足进步，治疗药物和治疗理念不断更新，伴随第三代重组人凝血因子Ⅷ药物的出现，中国A型血友病患者有了新的治疗选择。在中国血友病诊疗发展历程中，数字化创新疗法应用是重要的里程碑之一。2020年，注射用重组人凝血因子Ⅷ剂量计算软件在华获批，中国进入血友病个体化治疗时代。迄今，越来越多的A型血友病患者能够通过结合药代动力学特征优化个体化治疗方案，治疗依从性和可及性均得以提升。

 

　　支持开展“百科名医汇—国际血友病日—血友病百城关爱主题义诊”项目的跨国药企方面当日表示，其不断致力于为中国患者带来与全球同步的创新诊疗。未来五年内，该企业将在华引进多款罕见出凝血疾病领域的创新治疗药物。