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让罕见被看见 专家博鳌聚焦罕见病救治难题

news.PharmNet.com.cn 2024-04-01 中国新闻网 字号:放大 正常
  “我始终相信,不是有希望才去努力,而是因为努力才看到了希望。”在28日举行的博鳌亚洲论坛2024年年会分论坛上,京东集团原副总裁、渐冻症“斗士”蔡磊通过视频表示,希望通过其实践经验,可以给其他罕见病的攻克带来参考和借鉴。
 
  罕见病最突出的特点是无药可用,相关疾病给患者及其家庭带来沉重的经济负担。关于罕见病药物开发面临的挑战,以及如何撬动药企研发罕见病药物积极性等话题引发讨论。
 
  “现在全世界上市的罕见病治疗药物只有800多种,95%以上的罕见病无药可用。”中国国际经济交流中心理事长毕井泉说。
 
  近年来,中国政府高度重视罕见病治疗。国家药品监督管理局科技和国际合作司司长秦晓岺介绍称,中国鼓励企业申请罕见病用药,且通过特殊的审评渠道给予支持。
 
  罕见病药物研发成本高,市场容量小,投资回报低,企业不愿将其作为研发重点甚至放弃研发,因此罕见病用药又称为“孤儿药”。阿布扎比卫生部特别项目执行主任奥马尔·纳吉姆说,之所以制药企业对于罕见病药物研发并不感兴趣,主要是因为罕见病患者数量不够,无法让它们获得合理回报。
 
  如何撬动药企研发罕见病药物积极性?在国际罕见病理事会主席杜兰·王·里格看来,国际之间的合作非常重要。她认为,各国可以探讨对罕见病药物进行团购,这样一方面能给药企带来更大市场和更多收益,另一方面,在罕见病药物议价上,各国组团更有优势。
 
  与此同时,杜兰·王·里格认为在全球收集罕见病患者数据同样重要。她说,有80%的罕见病与遗传基因相关,但全球相关数据非常欠缺,这导致无法能够充分理解相关疾病致病机理。
 
  在中国市场如何激励更多药企开发罕见病药物?毕井泉表示,鼓励罕见病药物开发创新,需要重视专利保护和数据保护。同时,政府可设立罕见病专项救助资金,不让罕见病患者因病返贫、因病致贫。
 
  阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清受访时表示,该企业目前正在开展 20 多个针对不同适应症的临床开发项目,并已推出治疗 11 种罕见病的创新药物。药企在药物研发的投入成本巨大,如何让药企形成可持续投入开发,也是需要考虑的问题。
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