重磅新规落地！9月1日实施，临床试验迎来大变革
国家药监局新修订的《药物临床试验质量管理规范》（简称 GCP）正式对外发布，新规将于9 月 1 日起施行。针对新版规范的修订亮点、核心变化、实施意义以及大众关心的临床试验相关问题，记者专访国家药监局相关负责人及业内权威专家进行全面解读。
从研发到上市 验证药物安全性有效性
药物临床试验是新药从研发走向上市、最终应用于患者的必经科学环节。长期以来，不少公众存在认知误区，误以为参与临床试验就是充当 “小白鼠”、要承担巨大风险。对此，业内专家作出专业解答。
国家药监局药品注册司副司长蓝恭涛介绍，GCP 是药物临床试验全流程必须遵守的伦理、科学与质量标准，也是行业通行准则和监管执法的重要依据。
国家癌症中心药物临床试验中心主任医师李宁表示，临床试验是药物从实验室走向临床的关键一步，核心目标就是科学验证药物的安全性、有效性以及实际临床价值。
药物临床试验涉及药企、临床研究者、医疗机构、伦理委员会、试验参与者等多方主体。试验方案科学性、执行规范性、数据真实性，直接决定药物研发成败。
国家药监局药品审核查验中心副主任崔浩将 GCP 比作多方协作的 “共同约定”，清晰划定各主体职责与协作模式，保障试验标准化开展。一旦某一环节出现疏漏，不仅会影响试验质量，还会威胁参与者人身安全。
我国现行 GCP 于 2020 年修订，本次新版修订持续对标国际前沿理念。蓝恭涛表示，新版规范引入质量源于设计、符合目的、风险相称三大新理念，并明确相关落地原则。
李宁谈到，本次修订单监管理念实现重大转变，从以往 “事后纠错” 转向 “事前预防”，从源头规避试验风险。
北京大学第三医院药物临床试验机构主任李海燕补充道，新版要求精准识别质量关键要素，实施分层分类管控，始终坚守试验参与者安全红线，在助力新药上市的同时，全面保障药物大范围临床应用安全。
责任更清晰 管理更细化 技术更开放
保障试验参与者安全是临床试验不可逾越的底线。新版 GCP 围绕全流程优化，实现责任边界更清晰、过程管理更细化、应用技术更开放三大升级。
崔浩介绍，新版规范作出三大重点强化：一是进一步明确主要研究者及各参与方的责任划分；二是深化全流程质量管理，强化风险预判与过程管控，把风险隐患化解在萌芽阶段；三是秉持开放态度，鼓励人工智能等新技术、新方法在临床试验领域规范应用。
新版 GCP 在接轨国际的同时，保留契合国内实际的特色管理制度。李海燕指出，临床试验机构备案制是我国特色管理模式，目前全国已有 1900 余家医疗机构完成备案，为国内临床试验开展筑牢资源根基。
新版进一步强化备案医疗机构的管理职能。李海燕介绍，医疗机构需完善内部规则流程、为研究者提供技术支撑、监督试验方案落地、常态化开展专业培训，全方位保障临床试验有序推进。
崔浩表示，新版规范厘清了 “安全红线” 与 “实操方法” 的关系：受试者安全、试验数据真实可靠是不可触碰的底线；在团队组建、资源调配等具体操作上，允许结合项目实际灵活安排，杜绝 “一刀切” 管理。
主要研究者是临床试验现场最终责任人
完善的试验平台，离不开专业执行者。新版 GCP 明确，主要研究者（PI）为临床试验现场第一责任人，全面对受试者权益安全、试验整体质量负责。
北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任沈琳解读，主要研究者分为项目总 PI 和中心 PI。项目总 PI 负责试验整体设计、决策、实施、数据管理与分析，同时研判临床未被满足的医疗需求；各中心 PI 需严格执行试验方案，守护患者安全，确保数据真实可溯源。
新版规范要求主要研究者深度扎根试验一线，部分关键工作不得授权他人，包括向伦理委员会汇报、试验方案设计、签署临床试验总结报告等，倒逼研究者全程履职。沈琳认为，新规让主要研究者的职责更加具象，从试验设计、风险防控到患者安全，相关责任全面压实。
李宁提出，合格的主要研究者，首先要具备深厚的临床功底，是所在领域的学科带头人；其次要精通临床试验规范，拥有项目组织实施能力；最重要的是，具备风险识别、不良反应处置能力，能够全程守护受试者安全。
“受试者” 变 “试验参与者” 强化伦理审查
本次修订将原有 “受试者” 称谓调整为 **“试验参与者”**，进一步凸显人文关怀，同时加码伦理审查要求，明确知情同意书内容需完整规范、通俗易懂，全方位保障参与者合法权益。
针对大众普遍担忧的 “参与临床试验沦为小白鼠” 问题，李宁回应，临床试验有着多层严格审核机制，先后经过伦理委员会、药监部门、医疗机构多重评估，参与者的权益与安全始终放在首位。
沈琳表示，参与临床试验意味着获得多学科专业团队的联合诊疗，医疗保障力度反而有所加强。开展临床试验的新药，大多针对现有医疗手段无法满足的临床需求，或是经前期验证疗效优于现有疗法。
不少人疑惑，临床试验分为试验组与对照组，采用随机双盲模式，对照组参与者是否无法获得有效治疗？李宁解释，对照组使用的是目前临床公认的标准治疗方案，设置分组仅为开展科学对比，并非放弃治疗。只有充分证实安全有效、具备临床价值的新药，才能获批上市。
临床试验存在客观不确定性，因此设置了严格的入组标准。针对群众如何参与临床试验的问题，李宁介绍，目前多家医院开设临床试验专科门诊，专业医生会结合患者病情、身体指标匹配适配项目。同时法规明确，试验参与者拥有无条件随时退出试验的权利，无需说明理由。
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