罕见病用药难如何破？
“罕见病多为先天性遗传因素导致，与出生缺陷关系密切。目前已知的出生缺陷有8000多种，其中相当一部分为罕见病。”7月20日至21日，2024罕见病合作交流会在京举行，国家卫生健康委妇幼司副司长沈海屏在致辞中表示，做好出生缺陷防治工作，对加强罕见病诊疗具有重要意义。
根据《中国罕见病定义研究报告2021》的定义，新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病被划入罕见病范畴。其实罕见病，并不罕见，全球患者大约有3亿人，我国有近2000万患者。
北京病痛挑战公益基金会发起人王奕鸥表示，罕见病患者主要面临两大困境：“无药可医”和“有药难负担”。
如何破解相关难题？国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员兼办公室主任、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康表示，研究这一“小众”群体，需要临床医生、科学家等投入更多努力和精力，支持更多罕见病诊断和治疗方法产出，不断完善罕见病诊疗协作网，提升罕见病识别诊断能力。
对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁指出，罕见病的用药可及性需多方协作，多部门配合。此外，商业健康险需要优化其生态环境，才能更好地与医保相配合，进行有效衔接，解决罕见病患者在“最后一公里”用药难的问题。
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