依托“港澳药械通” 罕见病创新药被引入大湾区
记者21日从广东省药品监督管理局获悉，依托“港澳药械通”政策，罕见病领域创新药阿司福酶α注射液已获批准，被正式引进大湾区药械通指定医疗机构，用于作为婴儿期发病的低磷酸酯酶症患者的长期酶替代疗法，以治疗该疾病的骨骼表现。
此次大湾区先行获批认可了该药的临床应用先进性，内地患儿将无需出境便可在大湾区药械通指定医疗机构使用该药，缓解患者用药的难题。
低磷酸酯酶症是一种极其罕见的遗传性渐进式代谢紊乱疾病，患者因缺少碱性磷酸酶，骨矿化和骨质素生成受到影响，致使骨骼生长和其强度出现问题，并引发其他并发症，可能面临骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等问题，甚至造成终身负担，严重影响生存质量。
据介绍，阿司福酶α注射液中的活性物质可以替代患者体内缺少的碱性磷酸酶，并作为长期酶替代治疗控制患者症状。
酶替代治疗是国际公认的针对低磷酸酯酶症病因的治疗方法，尤其对于年幼和症状明显的患者，可被作为首选治疗方式，然而，此前相关药物的可及性一直是困扰患者的一大难题。此次阿司福酶α注射液在大湾区的率先获批，为患有遗传性低磷酸酯酶症的儿童患者带来了新的治疗希望。
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